Các tiêu chuẩn khoa học về an toàn, hiệu quả và chất lượng vaccine của FDA được thế giới coi trọng. Cơ quan này đưa ra lời khuyên và quy định cho các nhà phát triển vaccine, đồng thời thực hiện đánh giá nghiêm ngặt dữ liệu khoa học từ thử nghiệm lâm sàng.
Đến nay, FDA đã phê duyệt ba loại vaccine ngừa Covid-19 của Pfizer, Moderna và Johnson&Johnson, với hiệu quả và tính an toàn cao trong triển khai đại trà.
Quy chế Sử dụng Khẩn cấp (EUA) là gì?
EUA là một cơ chế tạo điều kiện thuận lợi cho việc cung cấp và sử dụng các biện pháp y tế, bao gồm vaccine, trong các trường hợp khẩn cấp như đại dịch Covid-19. Theo quy chế, FDA có thể cho phép sử dụng các sản phẩm y tế chưa từng được phê duyệt hoặc sử dụng trước đó, khi không có lựa chọn thay thế khác. Sau khi cân nhắc các tiêu chí đầu vào của FDA, nhà sản xuất sẽ quyết định về việc gửi yêu cầu cấp phép khẩn cấp cho cơ quan này.
Vaccine Covid-19 được thử nghiệm như thế nào?
Các thử nghiệm lâm sàng về vaccine Covid-19 được triển khai trên hàng chục nghìn người để thu được dữ liệu cần thiết cho việc đánh giá của FDA. Các thử nghiệm này được tiến hành theo tiêu chuẩn khắt khe do FDA đưa ra, bao gồm ba giai đoạn, cụ thể:
Ở giai đoạn một, vaccine được tiêm cho một số ít người khỏe mạnh để đánh giá độ an toàn khi tăng dần liều lượng và thu thập thông tin về khả năng sinh miễn dịch của cơ thể.
Nếu không có vấn đề về an toàn trong giai đoạn đầu, thử nghiệm sẽ bước vào giai đoạn hai với hàng trăm người trưởng thành tham gia. Những người này được chọn ngẫu nhiên, khác nhau về tình trạng sức khỏe và nhân khẩu. Thử nghiệm này bổ sung thông tin về tác dụng phụ và nguy cơ, rủi ro thường gặp, kiểm tra mối quan hệ giữa liều dùng và đáp ứng miễn dịch, đưa ra thông tin sơ bộ về hiệu quả của vaccine.
Giai đoạn ba bao gồm hàng nghìn người tham gia, cung cấp thông tin quan trọng về hiệu quả của vaccine, phản ứng miễn dịch ở người được tiêm vaccine so với người dùng giả dược, đồng thời bổ sung số liệu về tính an toàn.
Tiến sĩ Stephen Hahn, Ủy viên cấp cao của FDA, phát biểu tại Nhà Trắng trong cuộc họp phê duyệt vaccine Covid-19, hôm 11/12/2020. Ảnh:NY Times
Quy trình đánh giá của FDA
FDA sẽ tiến hành đánh giá toàn diện dữ liệu phi lâm sàng, lâm sàng và sản xuất do nhà phát triển vaccine cung cấp. Để được phê duyệt khẩn cấp vaccine, FDA cần có đủ thông tin để đảm bảo chất lượng và tính nhất quán, cũng như xác định lợi ích và tiềm năng của vaccine có lớn hơn rủi ro của nó hay không. Điều này rất quan trọng khi vaccine được triển khai đại trà trên quy mô hàng trăm triệu người.
Tài liệu xin cấp phép phải bao gồm tất cả dữ liệu từ thử nghiệm giai đoạn một đến ba và số liệu của ít nhất 50% số người được theo dõi trong hai tháng sau khi hoàn thành thử nghiệm giai đoạn ba.
Ngoài ra, FDA còn yêu cầu số liệu trên 3.000 người được tiêm chủng và đã được theo dõi phản ứng bất lợi, bất lợi nghiêm trọng hay phản ứng cần quan tâm đặc biệt trong ít nhất một tháng. FDA sẽ sử dụng tất cả các công cụ và thông tin có sẵn như đánh giá hồ sơ, thậm chí cả thanh tra thực địa...
Sau khi nhận hồ sơ, FDA sẽ họp với Ban Tư Vấn về Vaccine và Sinh phẩm (VRBPAC), bao gồm các chuyên gia hàng đầu của liên bang. Nhóm nhà khoa học này sẽ được kiểm tra về tính xung đột lợi ích để đảm bảo nguyên tắc độc lập, minh bạch trong quá trình đánh giá. Các chuyên gia sẽ thảo luận độ an toàn và hiệu quả của vaccine trong cuộc họp công khai để công chúng và giới khoa học hiểu rõ.
Tiến sĩ Stephen Hahn, Giám đốc FDA, tuyên bố hôm 12/12/2020, một ngày sau khi phê duyệt vaccine Pfizer, rằng quyết định phê duyệt khẩn cấp vaccine Pfizer tuân thủ quy trình, dựa trên đánh giá chuyên sâu về độ an toàn và hiệu quả.
FDA từng ở tình thế buộc phải đưa ra những quyết định nhanh chóng dưới sức ép của Nhà Trắng và dân chúng - những người đang tuyệt vọng chờ đợi đại dịch kết thúc. Cơ quan này cũng chịu áp lực bởi những nghi ngờ về loại vaccine mới được phát triển nhanh chóng. Song tiến sĩ Hahn cho biết các nhà khoa học vẫn giữ được sự bình tĩnh trước những yếu tố ngoại cảnh khi đánh giá vaccine.
Hahn nói: "Quyết định của FDA hoàn toàn dựa trên cơ sở khoa học và dữ liệu".
Trước đó, hơn 100 nhân viên FDA đã làm việc gần như suốt ngày đêm để xem xét đơn đăng ký mà Pfizer gửi lên từ ngày 20/11/2020. Nhiều tháng phân tích được thực hiện trong vài tuần và họ phải nghiên cứu hàng nghìn trang dữ liệu thô của quá trình sản xuất, thử nghiệm lâm sàng. Tiến sĩ Hahn nhận định FDA "là một trong số ít cơ quan quản lý trên thế giới thực sự đánh giá vaccine dựa trên dữ liệu thô".
Một tình nguyện viên thử nghiệm lâm sàng của Pfizer được tiêm vaccine tại Trung tâm Y tế Bệnh viện Nhi Cincinnati, tháng 11/2020. Ảnh: AP
Theo dõi sau khi vaccine được cấp phép khẩn cấp
FDA yêu cầu các nhà sản xuất tiếp tục theo dõi quá trình triển khai vaccine, báo cáo các trường hợp tử vong, nhập viện và các tác dụng phụ nghiêm trọng liên quan đến vaccine. Các hãng dược nên tiếp tục thử nghiệm lâm sàng để có thêm thông tin về tính an toàn và hiệu quả, cũng như hoàn thiện thủ tục xin giấy phép toàn diện, giúp vaccine tiếp tục được lưu hành khi đại dịch qua đi.
Giám sát an toàn vaccine sau khi phê duyệt khẩn cấp là trách nhiệm của FDA, Trung tâm Kiểm soát và Phòng ngừa Dịch bệnh Mỹ (CDC), cùng với các cơ quan y tế, trung tâm nghiên cứu và khu vực tư nhân. Khối này sẽ sử dụng các hệ thống theo dõi an toàn sẵn có như Hệ thống báo cáo sự cố bất lợi của vaccine (VAERS), Vaccine Safety Datalink (VSD), Sáng kiến về Tác dụng và An Toàn Sinh học (BEST) và Medicare.
Mai Dung (Theo FDA, NYTimes)